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寶寶有望在娘胎里根治遺傳病

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  上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)遺傳研究所黃淑幀教授領(lǐng)銜的課題組,在世界上首次將人臍血內(nèi)的造血干細(xì)胞注射到50頭山羊胎中,最后欣喜地發(fā)現(xiàn):生下的39頭小羊無論血液、組織還是器官里都有了人的細(xì)胞和基因。該項(xiàng)研究成果昨天通過了專家鑒定,相關(guān)論文發(fā)表于本月出版的《美國科學(xué)院院報(bào)》等國際著名學(xué)術(shù)期刊上。

  干細(xì)胞移植排異反應(yīng)一直困擾著科學(xué)家們,但準(zhǔn)媽媽肚子里的寶寶卻由于免疫系統(tǒng)尚未發(fā)育成熟,幾乎不會(huì)產(chǎn)生排異反應(yīng)。如果對(duì)未出生的患病寶寶進(jìn)行干細(xì)胞宮內(nèi)移植,就有希望治愈先天性遺傳病。但人體干細(xì)胞移植很難做試驗(yàn),交通大學(xué)醫(yī)學(xué)遺傳研究所黃淑幀教授領(lǐng)銜的課題組將目光投向了山羊,他們開創(chuàng)性地將人臍血造血干細(xì)胞注射到50頭山羊胎中,羊媽媽最后誕下了39頭血液、組織和器官里都擁有人類細(xì)胞和基因的小羊。令人振奮的是,隨著羊?qū)殞毶L,其體內(nèi)的人源干細(xì)胞也同時(shí)“成長”。這意味著人源蛋白將有可能大量生產(chǎn),而“藥廠”就是人和動(dòng)物體的嵌合體的器官。

  科學(xué)家說,將來甚至有希望從“嵌合體”中將人的細(xì)胞和動(dòng)物細(xì)胞完全分離,提取純粹“屬于人”的細(xì)胞。如果醫(yī)生能把正常的干細(xì)胞注射到胎兒體內(nèi),隨著干細(xì)胞發(fā)育分化,胎兒體內(nèi)的某些惡性疾病諸如血友病、神經(jīng)肌肉缺陷等將能被治愈。這也就是說,科學(xué)家為產(chǎn)前治療探起了路,今后即便患有先天性遺傳病,也不必為家族病史而放棄懷孕生健康孩子的希望。

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